تلاش برای استفاده از CRISPR در برابر بیماری دستاوردهای زمین

چشم انداز با استفاده از محبوب ژنوم-ابزار ویرایش CRISPR برای درمان یک میزبان بیماری در افراد در حال حرکت است و نزدیک به واقعیت است.

برنامه های کاربردی پزشکی از CRISPR–Cas9 به حال یک بنر در سال 2019. اولین نتایج trickled در از آزمایشات تست ابزار در مردم و آزمایشات بیشتر راه اندازی شد. در سال های آینده محققان در حال نگاه به آینده برای بیشتر برنامه های کاربردی پیچیده از CRISPR ژنوم در حال ویرایش است که می تواند ذخیره کردن پایه و اساس برای درمان آرایه ای از بیماری, از اختلالات خونی ارثی نابینایی است.

اما اگر چه نتایج حاصل از آزمایش های بالینی از CRISPR ویرایش ژنوم را بسیار امیدوار کننده بوده است, محققان می گویند که آن را هنوز هم بیش از حد به زودی به دانستن این که آیا این روش امن خواهد بود و یا موثر در درمانگاه.

“شده است وجود دارد بسیاری از مناسب احتیاط در استفاده از این به درمان مردم می گوید:” ادوارد Stadtmauer یک انکولوژیست در دانشگاه پنسیلوانیا در فیلادلفیا. “اما من فکر می کنم ما در حال شروع به دیدن برخی از نتایج کار است که.”

تنها هفت سال پس از, محققان کشف کردند که یک مولکولی سیستم دفاعی به نام CRISPR–Cas9 که میکروب ها با استفاده از برای دفع ویروس ها و دیگر مهاجمان می تواند مهار به بازنویسی ژن های انسانی است.

پس از آن ژن-ویرایش جلب توجه به پتانسیل خود را برای تغییر جنین—یک برنامه است که اخلاقی و قانونی مملو اگر آن جنین به مقصد برای تبدیل شدن به انسان است. اما در موازی دانشمندان را آزمایش کرده اند CRISPR را بسیار کمتر بحث برانگیز قابلیت غیر فعال کردن و یا تصحیح مشکل ژن در سلول های دیگر به منظور درمان یک میزبان بیماری است.

در سال 2016 محققان چینی اعلام کرد که آنها تا به حال تحت درمان فرد برای اولین بار با CRISPR–Cas9 درمانی طراحی شده برای مبارزه با سرطان است. در سلول های استخراج شده از شرکت کنندگان خون محققان معلول ژن که کدهای برای یک پروتئین به نام PD-1 که دارای سیستم ایمنی بدن در بررسی اما سپر می تواند سلول های سرطانی در این فرآیند است. دانشمندان سپس reinjected سلول.

توسط 2019, دولت ایالات متحده clinicaltrials.gov پایگاه داده ذکر شده بیش از یک دوجین فعال مطالعات که در حال تست CRISPR–Cas9 به عنوان یک درمان برای طیف وسیعی از بیماریها از سرطان گرفته تا ایدز و اختلالات خونی.

تا کنون بیش از حد چند نفر درمان شده اند در این آزمایش به منظور جلب هر گونه نتیجه گیری قطعی در مورد ایمنی از CRISPR–Cas9 درمان و یا چگونه به خوبی کار می کنند. نتایج اولیه از دو محاکمه—یکی که در آن ژن-ویرایش خون سلول های پیوند شد و به یک مرد برای درمان عفونت اچ آی وی و دیگر در آن بودند پیوند به سه نفر برای درمان برخی از انواع سرطان نشان داد هیچ نشانه ای از بهبود بالینی.

نشانه هایی از پیشرفت

در هر دو مورد پیوند سلول های رونق در مغز استخوان دریافت کنندگان بدون هیچ گونه نگرانی های ایمنی جدی اما تولید یک حذف پزشکی بهره مند شوند. در انسان برای درمان HIV محققان اقدام به استفاده از CRISPR برای غیر فعال کردن یک پروتئین است که بسیاری از گونه های HIV با استفاده از ورود به سلول است. اما تنها 5 درصد از پیوند سلول های ویرایش شد—نه به اندازه کافی برای درمان بیماری, محققان گزارش شده در ماه سپتامبر. مطالعه قرار داده شده است در خود نگه دارد در حالی که محققان کشف راه هایی برای تقویت آن در صد می گوید Hongkui دنگ یک محقق سلول های بنیادی در دانشگاه پکن در پکن و سرب نویسنده از کار.

وجود دارد در اوایل نکات دیگری که دادگاه ممکن است ملاقات با موفقیت بیشتر. CRISPR درمان در کمبریج ماساچوست و Vertex Pharmaceuticals در بوستون, ماساچوست, درمان کرده اند دو نفر با اختلالات ژنتیکی سلول داسی شکل کم خونی و بتا-تالاسمی. هر دو تهی حمل اکسیژن مولکول هموگلوبین در خون: ایده این است که استفاده از CRISPR برای غیر فعال کردن یک ژن است که در غیر این صورت خاموش تولید نوع دیگری از هموگلوبین. نتایج اولیه نشان می دهد که درمان ممکن است کاسته برخی از علائم اختلالات اما شرکت کنندگان باید به دنبال برای یک دوره دیگر به مطمئن شوید.

دیگر محققان در حال حاضر خارش به حرکت فراتر از ویرایش سلول ها در یک ظرف. چالش این است که در پیدا کردن راه هایی برای حمل و نقل ژن-ویرایش ماشین آلات به جایی که به آن نیاز است در بدن می گوید: جان لئونارد مدیر اجرایی Intellia درمان یک شرکت بیوتکنولوژی در کمبریج ماساچوست است که با تمرکز بر CRISPR–Cas9 ژنوم در حال ویرایش. “تحویل رویکرد بسیار مهم است.”

ژوئیه گذشته شرکت های دارویی Editas پزشکی در کمبریج ماساچوست و Allergan در دوبلین راه اندازی آزمایشی برای درمان اختلال ژنتیکی Leber مادرزادی amaurosis 10 که می تواند باعث کوری ویرایش توسط سلول های چشم. محققان با تزریق خواهد به چشم یک ویروس حاوی DNA است که کد CRISPR ژنوم ویرایش ماشین آلات و دور زدن نیاز به راهنمای این ابزار از طریق جریان خون به بافت خاص. این ویروس خواهد بود مسئول حمل ژنوم-ابزار ویرایش به سلول. این اولین محاکمه به تلاش CRISPR–Cas9 ژن ویرایش در داخل بدن و در اوایل می تواند نتایج گزارش شده در این سال است.

خواهد بود که یک لحظه نقطه عطفی برای این زمینه می تواند راه را برای آینده محاکمه هدف قرار دادن ارگان های دیگر می گوید چارلز Gersbach یک bioengineer در دانشگاه دوک در دورهام کارولینای شمالی. اما او و دیگران می گویند که آنها امید محققان در نهایت حرکت به دور از استفاده از ویروس ها برای شاتل ژنوم ویرایش ماشین آلات به داخل سلول. غیر فعال ویروس هنوز هم می تواند گاهی اوقات تحریک پاسخ های ایمنی, و تنها می تواند در انجام یک مقدار محدود از DNA است.

کوچک به جا

برخی ژن-ابزار ویرایش در حال حاضر بیش از حد بزرگ به جا در داخل مورد استفاده در ژن درمانی و ویروس ها می گوید شیمیایی زیست شناس اندرو Anzalone گسترده موسسه MIT و هاروارد در کمبریج ، این شامل souped تا سیستم CRISPR به نام نخست ویراستاران که اولین گزارش در اواخر سال 2019 و ممکن است به اثبات می شود دقیق تر و قابل کنترل تر از CRISPR–Cas9.

Intellia است که به دنبال یک راه در اطراف این ویروس ها. این شرکت با همکاری سوئیس غول دارویی نوارتیس به توسعه چرب نانو ذرات است که می تواند محافظت از ژنوم ویرایش مولکول به عنوان آنها سفر از طریق جریان خون, اما همچنین از طریق این غشاء از هدف قرار دادن سلول های.

این ذرات تمایل به تجمع در کبد و محققان در حال کار برای توسعه ذرات است که نفوذ به بافت های دیگر مانند ماهیچه یا مغز. اما در حال حاضر Intellia را به تمرکز بر روی بیماری های کبدی می گوید: لئونارد و برنامه ای برای راه اندازی اول آن آزمایشی از این فناوری در این سال است. “این خزیدن قبل از اینکه شما راه رفتن پس به صحبت می کنند” او می گوید.

هیچ یک از این فن آوری در حال حاضر در حال آزمایش است و آنچه محققان تصور برای برنامه های بلند مدت از ژنوم ویرایش می گوید Gersbach. “رویکرد که مردم با چیزهایی که امروز انجام می دهیم” او می گوید: “اما آنچه که ما انجام خواهد بود اگر ما می تواند طراحی ایده آل مواد مخدر است.”

لئونارد می گوید که زمانی که او در دیدار با سرمایه گذاران آنها اغلب تقاضا به دانستن آنچه که پزشکی پیشرفت خواهد بود ساخته شده در شش ماه آینده. “ما بهترین های ما به توصیف آن, اما من همیشه به آن پایان گفت:” شما می توانید تصور آینده بدون ژن ویرایش?'” او می گوید:. “من هنوز به دیدار با کسی که می گوید: “بله”.”

این مقاله تکثیر با کسب اجازه شد و برای اولین بار منتشر شده در تاریخ 6 ژانویه سال 2020 است.

tinyurlis.gdv.gdv.htu.nuclck.ruulvis.netshrtco.detny.im

Leave a reply

You may use these HTML tags and attributes: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <s> <strike> <strong>