ژن درمانی اجازه می دهد تا پسر با دیستروفی عضلانی در راه رفتن دوباره

پسر بچه ای که مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن یک بیماری است که به تدریج باعث ضعف عضلات و معمولا جان بیماران در اوایل زندگی — هنگامی که او چهار ساله بود در حال حاضر تا حد زیادی بهبود پس از تزریق با تجربی ژن درمانی.

این هنوز روشن نیست که آیا درمان که تحویل میلیاردها ژن حامل ویروس به سلول او خواهد بود دائم رفع NPR گزارش. اما دو سال پس از درمان کانر کوران ساخته شده است بی سابقه ای بهبود است.

“در عرض سه هفته او در حال اجرا بود از پله ها بالا” کانر مادر جسیکا کوران گفت NPR.

قبل از عمل, او گفت: او حتی نمی تواند خود را بکشید تا مراحل.

“او آن را در گذشته چهار پله ها و او نمی تواند به بقیه انجام,” او گفت:. “او نمی تواند یک روز کامل در مدرسه است.”

درمان واقعی بود دو ساعته تزریق میلیاردها ضرر ویروس ها که تحویل کپی از Dystrophin ژن — یکی که گم شده و یا آسیب دیده در دیستروفی عضلانی دوشن — به کانر سلول.

“مفهوم بسیار ساده است” جود Samulski دانشگاه شمال کارولین دانشکده پزشکی داروشناس که صرف 30 سال در حال توسعه درمان گفت: NPR. “شما از دست رفته یک ژن بنابراین شما [آن را] به عقب.”

در آن حس او اضافه کرد: این ویروس کار می کند مانند “مولکولی فدرال اکسپرس کامیون. آن را حمل ژنتیکی حمل بار و آن را تحویل آن به هدف خود را.”

در حال حاضر بسیاری از سوالات باقی می ماند مانند اینکه آیا درمان با این نسخهها کار به طور دائم و یا اگر ژن های جدید خواهد شد در نهایت پوشیدن.

نه تنها پسران را دریافت کرده اند تجربی ژن درمانی, بنابراین در حال حاضر وجود دارد در حال برنامه ریزی برای راه اندازی در مقیاس بزرگ در یک کارآزمایی بالینی برای دیدن اگر ژن درمانی می تواند کمک به سایر بیماران دوشن.

نگه دارید تا. عضویت در خبرنامه روزانه ما شوید.

tinyurlis.gdu.nuclck.ruulvis.net