CRISPR درمان قرار به طور مستقیم به بدن برای اولین بار

یک فرد مبتلا به یک بیماری ژنتیکی است که باعث کوری تبدیل شده است برای اولین بار به دریافت CRISPR–Cas9 ژن درمانی تجویز می شود به طور مستقیم به بدن خود را.

درمان بخشی از یک نقطه عطفی کارآزمایی بالینی برای تست توانایی CRISPR–Cas9 ژن-تکنیک های ویرایش برای خلاص شدن از جهش که باعث یک بیماری نادر به نام Leber را مادرزادی amaurosis 10 (LCA10). هیچ درمان است که در حال حاضر در دسترس برای این بیماری است که علت نابینایی در دوران کودکی است.

برای آخرین محاکمه اجزای ژن-ویرایش سیستم کد گذاری در ژنوم یک ویروس در حال تزریق به طور مستقیم به چشم نزدیک photoreceptor سلول. در مقابل قبلی CRISPR–Cas9 بالینی با استفاده از این روش برای ویرایش ژنوم سلول های که حذف شده از بدن است. این مواد است و سپس تزریق به بیمار است.

“این یک زمان هیجان انگیز می گوید:” علامت Pennesi متخصص در ارث برده شبکیه بیماری در اورگان بهداشت و علوم در دانشگاه پورتلند. Pennesi است که همکاری با شرکت های دارویی Editas پزشکی کمبریج ماساچوست و Allergan دوبلین برای انجام آزمایشی است که به نام درخشندگی.

جهش کنی

این اولین بار است که ژن ویرایش شده است سعی در بدن: یک ژن-سیستم ویرایش و به نام zinc-finger nucleases در حال حاضر اجرا شده است به طور مستقیم به افراد شرکت کننده در آزمایش های بالینی. Sangamo درمان بریزبن کالیفرنیا آزمایش کرده روي انگشت مبتنی بر درمان برای یک بیماری متابولیک به نام شکارچی سندرم. روش درج یک سالم کپی از تاثیر ژن به یک محل خاص در ژنوم سلول های کبدی. اگر چه به نظر می رسد امن نتایج اولیه نشان می دهد این ممکن است کمی کار را برای سهولت علائم شکارچی سندرم.

اما درخشندگی محاکمه اول به استقرار محبوب CRISPR–Cas9 تکنیک—که مورد ستایش قرار داد برای تطبیق پذیری و سهولت در طراحی—به طور مستقیم در بدن است. در درخشندگی ژن ویرایش استفاده می شود برای حذف یک جهش در ژن CEP290 که مسئول LCA10.

این وضعیت به خصوص هدف جذاب برای یک ژن-ویرایش رویکرد است. معمولی ژن درمانی با استفاده از یک ویروس به قرار دادن یک سالم کپی از ژن جهش یافته به سلول های آسیب دیده. اما CEP290 بیش از حد بزرگ است به لغزش کل ژن به ژنوم ویروسی می گوید آرتور Cideciyan که مطالعات بیماری های شبکیه در دانشگاه پنسیلوانیا در فیلادلفیا.

و اگر چه جهش در CEP290 غیر فعال کردن نور-سنجش از سلول های به نام گیرنده در شبکیه سلول ها هنوز هم در حال حاضر و زنده در افراد با LCA10. “امید است که شما می توانید دوباره فعال این سلول ها می گوید:” Pennesi. “این یکی از چند بیماری که در آن ما فکر می کنم شما در واقع می تواند بهبود در چشم انداز.”

نتایج اولیه از یکی دیگر از درمان نشان می دهد که این ممکن است مورد. Cideciyan تیمی با ProQR لیدن هلند به درمان افراد مبتلا LCA10 با استفاده از یک درمان تجربی به نام sepofarsen. نتایج اولیه نشان می دهد که sepofarsen که با استفاده از یک تکنیک به نام آنتی سنس درمانی برای اصلاح یک LCA10 باعث جهش در RNA ساخته شده از CEP290 ژن می تواند در بهبود بینایی در افراد مبتلا به LCA10.

در حال حاضر استفاده از CRISPR–Cas9 در بدن یک جهش قابل توجهی از درمان سلول در یک ظرف می گوید: فئودور Urnov که مطالعات ژنوم ویرایش در دانشگاه کالیفرنیا در برکلی است. “این است که شبیه به پرواز به فضا در مقابل به طور منظم با هواپیما,” او می گوید. “چالش های فنی و ذاتی نگرانی های ایمنی هستند بسیار بیشتر است.”

این مقاله تکثیر با کسب اجازه شد و برای اولین بار منتشر شده در تاریخ 5 مارس سال 2020 است.

tinyurlis.gdv.gdv.htclck.ruulvis.netshrtco.de

Leave a reply

You may use these HTML tags and attributes: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <s> <strike> <strong>